N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso del Motor Neurone Disease Asssociation.
Benvenuti all’edizione di Maggio 2021 del notiziario internazionale scientifico del Motor Neurone Disease Association.
In questa nuova edizione:
• Uno studio clinico di fase 3 del AMX0035 inizierà presto in centri negli Stati Uniti e in Europa.
• Una terapia genica sperimentale che prende di mira TDP-43 è promettente per l’intera comunità SLA/MND.
• Un prezioso strumento di supporto è stato sviluppato per aiutare i caregiver delle persone che vivono con la MND.
• Il potenziale terapeutico di un farmaco riproposto, la macimorelina, è valutato in uno studio preclinico.
• Partecipa alla nostra campagna di sensibilizzazione sulla necessità di aumentare gli investimenti del governo nella ricerca sulla MND.
I funzionari del governo britannico si sono impegnati a continuare le discussioni sulla necessità di aumentare i finanziamenti mirati per la ricerca sulle MND. L’impegno è stato dato durante una ‘tavola rotonda virtuale’ con il ministro Helen Whately MP sulla ricerca MND, organizzata dalla coalizione United To End MND. La coalizione ha colto l’occasione per presentare proposte per aumentare i finanziamenti mirati per la ricerca sulla MND in quello che è visto come un momento cruciale. Con la necessità di mantenere lo slancio della ricerca, l’investimento del settore pubblico è fondamentale, ma attualmente il finanziamento da parte delle associazioni di beneficenza supera quello del governo. La coalizione chiede un’iniezione di 50 milioni di sterline in cinque anni. Potete scoprire come essere coinvolti nella storia in fondo.
Ci auguriamo che trovi interessante l’edizione di questo mese del notiziario scientifico MND Research Monthly.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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La sperimentazione di fase 3 PHOENIX del AMX0035 inizierà presto
Uno studio di fase 3 del AMX0035 inizierà presto. Lo studio PHOENIX è il risultato di una collaborazione tra il Northeast ALS Consortium (NEALS) e il Treatment Research Initiative to Cure ALS (TRICALS) e recluterà 600 partecipanti in 55 centri negli Stati Uniti e in Europa. Si spera che i risultati di PHOENIX si basino sui risultati di CENTAUR, che ha dimostrato che il trattamento con AMX0035 ha rallentato il declino funzionale e prolungato la vita in 137 partecipanti con malattia in rapida progressione. I risultati dello studio PHOENIX dovrebbero supportare una domanda di approvazione alla US Food and Drug Administration (FDA). Amylyx, che ha sviluppato AMX0035, cercherà anche l’approvazione nell’UE e in Canada sulla base dei risultati di CENTAUR.
Leggete di più, qui:
Global Phase 3 Trial of AMX0035 to Enroll 600 ALS Patients, Amylyx Says
AMX0035 nel Blog di Ricerca MND
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La terapia genica SOL-257 che prende di mira TDP-43 è promettente nei topi
SOL-257, una terapia genica sperimentale che è progettata per ridurre i grumi tossici anormali TDP-43 nelle cellule delle persone con MND, ha ritardato la progressione e prolungato la durata della vita in un modello murino della malattia. TDP-43 si trova in persone con forme sia ereditarie che sporadiche di MND e si spera che questa terapia sperimentale possa portare speranza all’intera comunità MND. Si pensa che SOL-257 promuova la riparazione o la rimozione di TDP-43 anormale usando la tecnologia JUMP70, che mira a colpire selettivamente le proteine mal ripiegate che causano la malattia usando il chaperone HSP70 del paziente stesso – i chaperoni sono proteine che aiutano a stabilizzare le proteine e ad acquisire la loro forma normale.
Leggete di più, qui:
SOL-257 Gene Therapy Targeting TDP-43 Shows Promise in Mice
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Valido strumento di supporto per chi si prende cura di persone con MND
I ricercatori hanno esaminato le esperienze di 36 badanti MND per determinare l’idoneità e l’accettabilità del CSNAT come necessario per la valutazione e il supporto completo dei proprio badanti. I badanti avevano esigenze di supporto estese che sono state mappate nei 14 domini CSNAT esistenti. È stato identificato un nuovo dominio sui bisogni di supporto con cambiamenti di relazione per adattare meglio il CSNAT ai badanti della MND. I badanti di persone con MND hanno trovato il CSNAT adattato come uno strumento appropriato e rilevante per la valutazione dei loro bisogni di sostegno. Contattate la dottoressa Gail Ewing dell’Università di Cambridge o il prof Gunn Grande dell’Università di Manchester per ulteriori informazioni.
Leggete di più, qui:
Suitability and acceptability of the Carer Support Needs Assessment Tool (CSNAT) for the assessment of carers of people with MND: a qualitative study
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Inizia lo studio preclinico di macimorelin come potenziale trattamento della MND
I ricercatori dell’Università del Queensland in Australia hanno iniziato studi preclinici sulla macimorelina come potenziale trattamento per la MND. La macimorelina è già approvata come diagnostica per la carenza dell’ormone della crescita (GH) negli adulti sia negli Stati Uniti che in Europa. Macimorelin imita gli effetti biologici della grelina, un ormone stimolante il GH, aumentando la produzione di GH nel corpo. I livelli di grelina nel sangue sono spesso ridotti nelle persone con MND, e la stimolazione della produzione di GH ha dimostrato di migliorare la sopravvivenza e la funzione motoria in modelli di topi MND, probabilmente associati alle proprietà neuroprotettive e antinfiammatorie della grelina. Il gruppo valuterà il potenziale terapeutico della macimorelina sulla progressione della MND in modelli cellulari e animali della malattia.
Leggete di più, qui:
Approved Diagnostic Molecule in Preclinical Studies to Evaluate Potential in ALS
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Partecipa alla nostra campagna di ricerca
Dopo le positive discussioni alla “tavola rotonda virtuale” del mese scorso con i ministri del governo britannico, la coalizione United To End MND sta facendo il prossimo passo per continuare a costruire il sostegno tra i parlamentari. Abbiamo bisogno di far partecipare il maggior numero possibile di parlamentari ad un evento online che ospiteremo congiuntamente a giugno. Invita il tuo MP ora usando il nostro semplice strumento. L’evento ha lo scopo di aumentare la consapevolezza dell’importanza di un maggiore investimento nella ricerca sulle MND e di assicurarsi il sostegno di più parlamentari. I parlamentari ascolteranno i principali ricercatori e le persone che vivono con la MND e ne sono affetti. Se preferisci contattare il tuo parlamentare in un altro modo, mandaci un‘e-mail e condivideremo con te alcuni suggerimenti.
Leggete di più, qui:
MND Research Campaign meets with Minister
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