Aggiornamento sul programma clinico Tofersen, 2021

Fonte: Biogen, 27 aprile 2021 (inglese)

Carissimi membri della comunità SLA:
Di seguito viene presentato un aggiornamento sul programma clinico Tofersen di Biogen.

Informazioni sulla terapia sperimentale della Biogen, Tofersen, per la SOD1-SLA
Tofersen è una molecola sperimentale per le forme di sclerosi laterale amiotrofica (SLA) causate dalla mutazione del gene superossido dismutasi 1 (SOD1). Si ritiene che una mutazione nel gene SOD1 sia un fattore genetico chiave della malattia in circa il due per cento di tutti i pazienti SLA.
La sicurezza e l’efficacia di tofersen sono ancora in fase di valutazione di uno studio clinico di fase 3 controllato con placebo. Lo studio in corso include pazienti volontari che vivono con SOD1-SLA, e in questo momento tutti i partecipanti arruolati hanno una forma di progressione rapida della malattia. Completare con successo questo studio è il modo più veloce e sicuro per richiedere le approvazioni normative globali e garantire l’accesso ai pazienti SOD1-SLA in tutto il mondo. In questo studio alcuni partecipanti ricevono tofersen e altri partecipanti ricevono placebo.
Abbiamo progettato il nostro studio di Fase 3 per fornire le risposte scientifiche necessarie al fine di poter presentare le domande di approvazione normativa il più rapidamente possibile e per esporre il minor numero possibile di pazienti al placebo. Per queste ragioni, lo studio è di breve durata e comprende solo un piccolo numero di pazienti. Ogni singolo partecipante al nostro studio è fondamentale per confermare la sicurezza e l’efficacia di tofersen. Stabilire un profilo di sicurezza ed efficacia favorevole per un nuovo farmaco è fondamentale ed è essenziale per ottenerne l’approvazione.

Accesso al Tofersen:
Da quando il nostro studio di fase 3 su tofersen ha completato il reclutamento alla fine del 2020, abbiamo sentito e ascoltato le voci di molti pazienti con SOD1-SLA e delle loro famiglie che richiedono l’accesso a tofersen prima che lo studio sia completato e prima che tofersen sia confermato essere sicuro ed efficace.
Rispondere alle richieste di accesso ai nuovi farmaci al di fuori degli studi clinici non è né semplice né veloce. Tra gli imperativi etici in qualsiasi programma di accesso c’e’ la necessità di assicurare che tutti i pazienti ricevano lo stesso trattamento e la stessa priorità e la preservazione dell’integrità degli studi in corso. Affrontare questi imperativi richiede tempo e un’attenta riflessione.
Per rispondere a tutte queste domande in modo equo ed etico, Biogen si è impegnata con autorità di controllo, ricercatori clinici, etici e rappresentanti dei pazienti per studiare tutte le potenziali vie etiche per fornire l’accesso a tofersen, al di fuori dello studio di fase 3 in corso.
Non crediamo che sia giusto chiedere ai partecipanti a questo studio di continuare a ricevere placebo mentre ad altri pazienti SOD1-SLA viene offerto l’accesso a tofersen, ma crediamo che l’accesso potrebbe essere fornito non appena lo studio controllato con placebo sarà completato. Tuttavia, fino a quando la sicurezza e l’efficacia non saranno stabilite, daremo la priorità di accesso precoce solo ad un sottogruppo di pazienti che presentano la forma di progressione più rapida della malattia.

Un programma di accesso Tofersen in due parti:
A partire da metà luglio 2021, dopo che i pazienti di questo studio attualmente in placebo passeranno alla terapia attiva, e prima che la sicurezza e l’efficacia di tofersen siano stabilite, l’accesso per uso compassionevole sarà consentito ad sottogruppo della popolazione SOD1-SLA con una forma di progressione più rapida della malattia. Nell’autunno del 2021, se i risultati dello studio di fase 3 indicheranno che tofersen è sicuro ed efficace, e se non saranno necessari ulteriori studi, inizieremo un programma di accesso anticipato (EAP) per l’ampia popolazione SOD1-SLA.

Parte 1: Accesso individuale per uso compassionevole per i pazienti che progrediscono più rapidamente
Data di inizio prevista: metà luglio 2021

• Non appena i partecipanti allo studio clinico di fase 3 non riceveranno più il placebo e saranno passati al tofersen, offriremo un accesso individuale per uso compassionevole per i pazienti che progrediscono più rapidamente.
• L’accesso inizierà prima di aver completato l’analisi dei dati dello studio e quindi, prima che il farmaco sia stato confermato essere sicuro ed efficace.
• I criteri di ammissibilità sono stati sviluppati in consultazione con esperti indipendenti e bioeticisti; l’accesso sarà fornito ai pazienti SOD1-SLA con un declino della scala ALSFRS-R maggiore o uguale a 2 punti al mese.
• La conferma dell’ammissibilità sarà effettuata in modo anonimo da un’organizzazione terza.
• La partecipazione a questo programma individuale di accesso per uso compassionevole sarà disponibile solo nei paesi in cui è consentito dai regolamenti locali e dove possiamo garantirne anche l’accesso futuro.
• Le richieste di accesso individuali devono essere presentate dal medico curante del paziente.

Parte 2: Programma di accesso anticipato per l’ampia popolazione SOD1-SLA
Data d’inizio prevista: Autunno 2021

*Se i dati dello studio di fase 3 sono positivi e non sono necessari ulteriori studi clinici controllati, apriremo immediatamente un programma di accesso anticipato per l’ampia popolazione SOD1-SLA nei paesi in cui questo è consentito dalle normative locali e possiamo garantire l’accesso futuro.
*Questo programma inizierà prima di presentare le domande per l’approvazione regolamentare.

L’impegno di Biogen per la comunità SLA
Come sapete bene, la ricerca di Biogen per sconfiggere la SLA dura da decenni. Mentre speriamo che i risultati di questo studio siano positivi, sappiamo per esperienza che i farmaci promettenti possono fallire negli studi di fase 3.
Siamo impegnati più che mai a far progredire la ricerca sulla SLA e a lavorare a fianco della comunità per far evolvere i nostri processi per soddisfare le esigenze delle persone colpite dalla SLA.

Sinceramente,
Biogen”

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