N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso del Motor Neurone Disease Asssociation.
Benvenuti all’edizione di Dicembre 2020 del notiziario internazionale scientifico del Motor Neurone Disease Association.
Le porte del 31° Simposio Internazionale Virtuale si sono ormai chiuse e sono stati tre giorni incredibili. La buona notizia è che, a causa delle richieste, abbiamo deciso di riaprire le iscrizioni dal 21 dicembre al 10 gennaio per darvi un’altra possibilità di accedere alla piattaforma e alle presentazioni dei poster. I contenuti saranno disponibili fino alla fine di gennaio e la ri-registrazione costa solo 45 sterline. Non dimenticate di dare un’occhiata alla nostra Tabella Periodica di Ricerca MND (Periodic Table of MND Research) che viene aggiornata costantemente con le novità del Simposio (cerca i titoli “Nuovi”), e al nostro Blog di Ricerca per i riassunti dei colloqui e poster.
In questa edizione del MND Research Monthly riportiamo alcune delle notizie più emozionanti del Simposio:
• Amylyx annuncia i risultati dell’analisi esplorativa dello studio di estensione in aperto del AMX0035.
• QurAlis annuncia due nuove scoperte – una molecola con il potenziale di agire come trattamento per la MND e un nuovo bersaglio terapeutico per la malattia.
• Cytokinetics comunica i dettagli della progettazione di una prova globale di Fase 3 del reldesemtiv, che si spera rallenterà la progressione della debolezza muscolare in MND.
Altre notizie:
• Un test sperimentale potrebbe rilevare la MND prima dell’insorgenza dei sintomi.
• BrainStorm annuncia il programma di accesso esteso del NurOwn per un sottogruppo di partecipanti che hanno completato il recente studio clinico di Fase 3.
Ci auguriamo che questa edizione sia del vostro gradimento e vi facciamo i migliori auguri per un sereno Natale e Felice Anno Nuovo 2021.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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AMX0035 suggerisce di prolungare la sopravvivenza in uno studio di estensione in aperto
La dott.ssa Sabrina Paganoni ha presentato i risultati dello studio CENTAUR del AMX0035 che ha mostrato che i partecipanti a cui è stato somministrato il farmaco hanno visto un aumento della sopravvivenza di circa 6,5 mesi rispetto a quelli con placebo. Tuttavia, la dott.ssa Paganoni ha rivelato al Simposio che l’analisi esplorativa di uno studio di estensione in aperto, che permette ai ricercatori di raccogliere dati su un periodo di tempo più lungo, suggerisce che il beneficio in termini di sopravvivenza del AMX0035 potrebbe essere ancora maggiore di quanto si pensasse all’inizio ed è, infatti, probabile che sia di circa un anno.
Ascoltate, qui:
Dott.ssa Sabrina Paganoni, 31° Simposio Internazionale sulla SLA/MND
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QurAlis annuncia due nuove scoperte
I ricercatori di QurAlis hanno scoperto una molecola con il potenziale di agire come trattamento per la MND e un nuovo bersaglio terapeutico per la malattia, e hanno presentato dei poster su entrambi al Simposio. Una caratteristica della MND è l’ipereccitabilità, che si pensa sia il risultato di un’attività anormalmente bassa di un canale ionico chiamato Kv7.2/7.3. QurAlis ha riferito sullo sviluppo della molecola QRA-244, che si rivolge selettivamente al canale Kv7 con pochi effetti collaterali. QurAlis ha anche presentato il loro poster ‘Tbk1 meccanismi di percorso autofagico in SLA’. L’attività Tbk1 nei neuroni umani porta all’autofagia alterata (un processo cellulare naturale che elimina le componenti cellulari disfunzionali o indesiderate). I ricercatori hanno identificato un bersaglio molecolare che normalmente riduce l’attività della Tbk1. I ricercatori propongono che la riduzione dell’attività di questo bersaglio potrebbe essere una strategia di trattamento utile per la MND.
Leggete di più, qui:
QurAlis Working on New ALS Therapy to Harness Benefits Without Side Effects
Le presentazioni:
TBK1 Autophagy Pathway Disease Mechanisms in ALS
QRA-244 a Potent, Selective KCNQ2/3 Opener and a Potential Therapy for ALS Patients
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Cytokinetics annuncia lo studio COURAGE-ALS
Cytokinetics sta preparando una prova globale di Fase 3 che arruolerà più di 500 persone con MND precoce, per testare la sua terapia sperimentale reldesemtiv nel rallentare la debolezza muscolare progressiva. Cytokinetics ha annunciato i dettagli della progettazione dello studio, chiamato COURAGE-ALS, che si baserà sui risultati dello recente studio FORTITUDE-ALS Fase 2 presentati al Simposio. L’obiettivo primario dello studio COURAGE-ALS è quello di misurare i cambiamenti nei punteggi ALSFRS-R dei partecipanti nelle prime 24 settimane.
Leggete di più, qui:
Cytokinetics Plans COURAGE-ALS Phase 3 Trial Plan for Testing Reldesemtiv
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Bersagliamento del TDP-43 per una diagnosi più rapida
Un metodo che misura le piccole quantità della proteina TDP-43 aggregata nel liquido cerebrospinale di persone con MND potrebbe avere il potenziale di rilevare la malattia nelle sue fasi iniziali. L’accumulo tossico di TDP-43 si verifica in circa il 97% delle persone con MND e circa il 45% delle persone con demenza frontotemporale. Se la malattia può essere individuata prima dei 12 mesi o all’incirca attualmente necessari per la diagnosi, ciò consentirebbe una finestra terapeutica più ampia e fungerebbe da marcatore per la progressione della malattia e gli effetti dei trattamenti.
Leggete di più, qui:
Experimental Test Could Detect ALS Before Symptom Onset
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Annunciato il programma di accesso esteso per NurOwn
BrainStorm, sviluppatori della terapia sperimentale con cellule staminali NurOwn, hanno annunciato l’avvio di un programma di accesso esteso (Expanded Access Program, EAP) per i partecipanti meno gravemente affetti da SLA, come misurato dall’ALSFRS-R, che hanno completato lo studio clinico di Fase 3. L’EAPS, chiamata anche “uso compassionevole”, fornisce ai pazienti un percorso per ricevere un farmaco sperimentale per una grave malattia o condizione al di fuori di uno studio clinico.
Leggete di più, qui:
NurOwn May Be Given to Early ALS Patients in US Who Finished Phase 3 Trial
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