N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso del Motor Neurone Disease Asssociation.
Il notiziario internazionale del Motor Neurone Disease Association, Settembre 2020:
Le terapie geniche offrono delle possibilità interessanti come nuovi potenziali trattamenti per la MND. In questa edizione del notiziario, mettiamo in evidenza tre terapie che sono in fase di sperimentazione clinica.
Nonostante le sfide presentate alla comunità di ricerca dall’attuale pandemia COVID-19, i ricercatori stanno adattando i loro studi in modo che il reclutamento possa iniziare di nuovo. Di seguito sono riportate informazioni su due studi di questo tipo, che ora consentono la partecipazione a distanza.
Quest’anno il 31° Simposio Internazionale sulla SLA/MND si svolge nel mondo virtuale ed è aperto a tutti. I relatori plenari presenteranno le ultime novità della ricerca MND e una centinaia di poster saranno disponibili per visite nella ‘sala virtuale dell’e-poster’. Di seguito troverete ulteriori dettagli.
Cordali saluti,
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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Lo Studio della Terapia Genica C9ORF72 Iscrive Il Primo Partecipante in Irlanda
La sperimentazione Fase 1 di BIIB078, la terapia genica che prende di mira una mutazione del gene C9orf72, ha iscritto il suo primo partecipante in un centro a Dublino. La mutazione C9orf72 si verifica quando una specifica sequenza di DNA viene ripetuta nel gene. La terapia impedisce la produzione di forme anomale della proteina codificata dal gene C9orf72, preservando le forme normali della proteina. Questo studio segue i notevoli progressi osservati in un’altra terapia genica Tofersen, che prende di mira la mutazione SOD1, e si spera che lo stesso approccio funzioni anche per le persone con la mutazione C9orf72. L’industria farmaceutica sta esaminando altri modificatori genetici che potrebbero essere presi di mira e questo potrebbe aiutare molte altre persone che vivono con la MND.
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First Patient Enrolled in ALS Phase 1 Gene Therapy Study in Ireland
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La Neuroprotettiva M102 Progredisce negli Studi Clinici
M102, un nuovo potenziale trattamento per la MND, sta avanzando verso il suo primo studio clinico su persone con MND attraverso una collaborazione tra ricercatori dell’Istituto di Neuroscienze Traslazionali dell’Università di Sheffield (SITraN) e Aclipse Therapeutics. I ricercatori del SITraN hanno scoperto che M102 era una molecola neuroprotettiva in studi preclinici e hanno dimostrato il potenziale del trattamento per fermare e invertire il progresso della MND. M102 ha dimostrato di agire sui percorsi NRF2 e HSF1, entrambi noti per il loro ruolo nello sviluppo della malattia, con conseguente effetto neuroprotettivo.
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University of Sheffield Partners With Aclipse to Advance ALS Treatment M102 in Clinical Trial
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Fase 2 della Sperimentazione Clinica Prevista per La Nuova Terapia Genica Engensis
Negli Stati Uniti è prevista una sperimentazione Fase 2 di Engensis, una potenziale terapia genica per il trattamento della MND. Engensis è un pezzo circolare di DNA chiamato plasmide che porta le istruzioni per la proteina del fattore di crescita degli epatociti (HGF). HGF promuove la formazione di nuovi vasi sanguigni, previene l’atrofia muscolare e partecipa alla crescita e alla sopravvivenza delle cellule nervose, promuovendo potenzialmente la rigenerazione dei nervi. L’aumento della produzione di HGF potrebbe rallentare o arrestare la progressione della malattia. I risultati della Fase 1 hanno mostrato una tendenza al miglioramento della progressione della malattia per 2-3 mesi dopo il trattamento con Engensis, e si spera che questi risultati saranno replicati nella prossima sperimentazione della Fase 2.
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Helixmith Planning Phase 2 Trial of Engensis, Potential Gene Therapy for ALS
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Partecipare alla Ricerca – Il Reclutamento Riapre
Ottime notizie – il reclutamento ha riaperto i lavori per la Terapia dell’Accettazione e dell’Impegno (COMMEND) e la Misurazione del Cambiamento Cognitivo e Comportamentale (Acceptance and Commitment Therapy (COMMEND) and Measuring Cognitive and Behavioural Change in ALS Studies) negli studi sulla SLA. Entrambi sono stati adattati per considerare le restrizioni COVID-19 e la partecipazione può essere effettuata a distanza. Lo scopo di COMMEND è quello di sviluppare una nuova forma di terapia psicologica che aiuti le persone ad imparare nuovi modi di gestire i pensieri difficili o angoscianti, per vedere se questo porta ad una migliore qualità della vita. Il secondo studio verificherà se i diversi strumenti di selezione per il cambiamento cognitivo portano a una diagnosi simile nelle stesse persone. Attualmente, diversi strumenti di selezione diversi sono utilizzati per misurare il cambiamento cognitivo che può influenzare le cure pratiche che le persone con MND ricevono. Se volete saperne di più, utilizzate il pulsante qui sotto.
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Take part in research, MND Association
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Il 31° Simposio Internazionale Va Avanti Nonostante COVID-19
Nonostante le attuali restrizioni del COVID-19, i piani per il 31° Simposio Internazionale sulla SLA/MND continuano, anche se su una piattaforma virtuale. Oltre a più di 20 relatori, che presenteranno le ultime informazioni sulla ricerca, abbiamo attualmente più di 350 proposte di e-poster. Gli poster elettronici (e-poster) saranno presentati in una “sala virtuale”, supportati da autori che presenteranno il loro lavoro attraverso un video breve registrato chiamato “lightning talk”. Questo numero di poster presentati rivaleggia con i numeri visti negli anni precedenti in occasione di eventi dal vivo ed è la testimonianza della quantità di ricerca sulla MND che è continuata durante la pandemia. Quasi 700 persone si sono già iscritte al 31° Simposio Internazionale Virtuale sulla SLA/MND con una registrazione aperta a tutti e che costa solo 45 sterline.
Leggete di più, qui:
31st MNDA International Virtual Symposium 2020 on ALS/MND
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