N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso del Motor Neurone Disease Asssociation.
Il notiziario internazionale del Motor Neurone Disease Association, Aprile 2020:
La ricerca MND in tutto il mondo continua con tutti coloro che lavorano duramente per adattare le nuove condizioni. Con la rapida evoluzione della situazione del coronavirus, ci rendiamo conto che potete avere alcune domande o dubbi. Quindi la newsletter di questo mese inizia con alcune risorse utili che vi forniranno informazioni dagli esperti sull’impatto del COVID-19 sulla ricerca MND.
Questa edizione evidenzia una terapia sperimentale con le cellule staminali che passa alla fase 3, la creatinina come potenziale biomarcatore economico che indica la progressione dell’MND e uno studio che non ha trovato un forte legame tra fumo e MND. Segnaliamo anche la scoperta di un nuovo gene MND e demenza frontotemporale (FTD) chiamato CTLD.
Infine, questo mese celebriamo 10 anni del nostro blog di ricerca MND che è stato creato per condividere ciò che sta succedendo nel mondo della ricerca MND in modo informativo e coinvolgente per darvi un’idea del lavoro che facciamo. Vi ringraziamo per aver letto e supportato il blog dall’inizio.
State al sicuro, restate a casa.
Squadra- Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
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Coronavirus e MND – Chiedete agli esperti
Abbiamo messo insieme un gruppo di esperti per rispondere una serie di domande e preoccupazioni specifiche che hanno le persone che vivono con MND. Incluso l’impatto del coronavirus su di loro, le loro condizioni, cure e ricerche.
Il comitato è composto dal direttore del miglioramento delle cure dell’Associazione, Nick Goldup, con clinici e ricercatori del MND – prof. Ammar Al-Chalabi, prof. Chris McDermott e prof. Martin Turner. Guardate la serie di video informativi che verranno aggiunti regolarmente:
Impatto sulla Ricerca e Studi Clinici
Numerose sperimentazioni cliniche in tutto il mondo sono state sospese per aderire alle linee guida del governo sul distanziamento sociale con priorità al fine di limitare il rischio di trasmissione alle persone affette da MND. Il nuovo reclutamento per le prove attenderà il passaggio di COVID-19 e molti centri MND si sono adattati in modi diversi con alcune prove in corso che continuano con il contatto remoto. Per ulteriori informazioni, è possibile guardare questi webinar condotti da clinici e ricercatori SLA / MND dappertutto il mondo:
Alleanza Internazionale SLA/MND:
Impact of COVID-19 on research and clinical trials globally and risk for people with MND
NEALS Consortium:
Impact of COVID-19 on ALS Clinical Research
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10 Anni del Blog di Ricerca MND
Ad oggi, abbiamo pubblicato 543 post di blog e ricevuto oltre mezzo milione di visualizzazioni. Nel corso degli anni abbiamo trattato un’ampia gamma di argomenti, tra cui: scoperte scientifiche, aggiornamenti in studi clinici, relazioni su eventi e interviste con ricercatori. Leggete il nostro recente post sul blog che commemora i 10 anni riassumendo lo sviluppo del blog, i punti salienti dei nostri collaboratori precedenti e guardando avanti alla situazione del coronavirus:
Leggete di piu’, qui:
10 years of the MND Research Blog
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Identificati Nuovi Geni MND e FTD
A causa del duro lavoro, della brillantezza con l’analisi del genoma computazionale e delle partnership con persone con MND che prendono generosamente parte alla ricerca, continuano a trovare nuovi pezzi del complesso puzzle MND. Uno di questi tipi di scoperta sono i geni che causano MND – in questo caso, il gene CYLD. I ricercatori in Australia hanno identificato il gene in collaborazione con ricercatori e raccolte di pazienti in tutto il mondo. Leggete la scoperta, incluso un riassunto del ricercatore principale.
Leggete di piu’, qui:
CYLD: New FTD and MND gene identified
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La Potenziale Terapia con Cellule Staminali Passa allo Studio di Fase 3
NSI-566 è una terapia sperimentale che utilizza cellule staminali del midollo spinale umano (HSSC). Le cellule staminali possono differenziarsi in molti tipi di cellule specializzate durante lo sviluppo. Quando iniettato nel midollo spinale, NSI-566 si differenzia in tipi di neuroni che circondano e supportano i motoneuroni danneggiati da MND, integrandosi nella rete neurale e formando connessioni (sinapsi) con i neuroni del paziente. Due studi clinici progettati principalmente per testare la sicurezza di NSI-566 nei pazienti con MND hanno mostrato risultati incoraggianti per andare avanti con la Fase 3.
Leggete di piu’, qui:
Potential ALS Stem Cell Therapy for ALS Moving into Phase 3 Trial
Potenziale Biomarcatore: Creatinina Plasmatica
I biomarcatori che aiutano a indicare la progressione della malattia sono strumenti preziosi per misurare l’efficacia dei trattamenti. La creatinina è un prodotto di scarto di muscoli sani e un calo dei suoi livelli può indicare un aumento della perdita muscolare (un sintomo comune di MND). I risultati di uno studio hanno indicato che la creatinina plasmatica è fortemente associata alla progressione clinica dell’MND e può anche informare i tempi di sopravvivenza. Tuttavia, questo biomarcatore è influenzato dalla funzione renale, rendendolo non specifico per MND. Il gruppo suggerisce che potrebbe essere usato come biomarcatore temporaneo ed economico in pazienti senza problemi renali, fino a quando nuovi biomarcatori non saranno chiaramente convalidati in MND.
Leggete di piu’, qui:
Plasma Creatinine Potential Biomarker of Functional Decline, Survival in ALS Patients, Study Indicates
Il Fumo Aumenta Il Rischio di MND?
I ricercatori hanno iniziato a esaminare più variabili del fumo, incluso se i pazienti con MND sono ex / fumatori attuali, il numero di sigarette fumate al giorno, durata del fumo, numero di pacchi fumati all’anno e da quando hanno smesso di fumare. Utilizzando i dati disponibili dall’Associazione MND, lo studio ha esaminato i pazienti affetti da MND, diagnosticati tra il 2008-2013, e individui in buona salute come controlli. I risultati non hanno trovato prove evidenti a supporto del fumo come fattore di rischio MND. Questo è importante per conoscere qual è la componente ambientale del rischio e perché (essenziale per comprendere qualsiasi malattia).
Leggete di piu’, qui:
Smoking Not Seen to Raise Risk of ALS in UK Study
Versione originale della newsletter in inglese:
