N.B. Il notiziario è pubblicato in Italiano con permesso del Motor Neurone Disease Asssociation.
Il notiziario internazionale del Motor Neurone Disease Association, Novembre 2019:
Un nuovo gene – DNAJC7 – è stato scoperto, aiutandoci a capire un po’ di più su ciò che provoca MND e aprendo la possibilità di nuove terapie.
Siamo lieti di annunciare che lo studio clinico di Fase 3 TUDCA-SLA è attualmente in fase di reclutamento nel Regno Unito e negli Stati Uniti è stata approvata una nuova forma solubile del Riluzolo che può essere assunta senza acqua.
Squadra-Sviluppo delle Ricerche
Motor Neurone Disease Association
Nuovo Gene MND Identificato
Il prof. Ammar Al-Chalabi, Professore di Neurologia e Genetica delle Malattie Complesse al King’s College di Londra, ha pubblicato su Twitter questo mese la scoperta di un nuovo gene MND – DNAJC7. Questa proteina aiuta le altre proteine a piegarsi nella forma corretta e aiuta a eliminare le proteine danneggiate. Quando questo va storto, le proteine si accumulano nelle cellule nervose e muoiono. Ora capiamo un po’ di più su ciò che provoca la MND, e questo ci dà nuovi modi di pensare allo sviluppo di un trattamento efficace e apre la possibilità di una terapia futura specifica per le persone con questo cambiamento genetico.
Leggete di piu’:
https://www.nature.com/articles/s41593-019-0530-0?dm_i=40VQ,12366,3ZXJ2Q,3OUJ2,1
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La Forma Solubile del Riluzolo Riceve l’Approvazione dalla FDA
Una forma solubile del film Riluzolo, chiamata Exservan, è stata approvata dalla Food & Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti. Il film viene posizionato direttamente sulla lingua dove si scoglie e viene assorbito dal corpo, senza bisogno di acqua, rendendolo particolarmente utile per le persone con difficoltà di deglutizione. Aquestive Therapeutics, che ha sviluppato Exservan, ha concesso una licenza a Zambon Pharma per il farmaco come trattamento per MND nell’UE. Zambon sarà responsabile per ottenere l’approvazione normativa per il farmaco dall’Agenzia Europea per i Medicinali.
Leggete di piu’:
https://alsnewstoday.com/2019/11/15/aquestive-licenses-als-therapy-riluzole-oral-film-to-zambon-in-the-european-union/?dm_i=40VQ,12366,3ZXJ2Q,3OTRA,1
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La Sperimentazione Clinica di Fase 3 TUDCA-ALS Ora Sta Reclutando
Uno studio clinico di fase 3 che valuta la sicurezza e l’efficacia di TUDCA, che agisce mimetizzando una sostanza chimica dello stress che provoca la morte di una cellula danneggiata o danneggiata e può rallentare la progressione della malattia, sta ora reclutando in sette siti nel Regno Unito e in Irlanda. Il processo è aperto a persone che si trovano entro 18 mesi dall’esordio dei sintomi e non hanno difficoltà a deglutire. Se ritieni di essere idoneo a partecipare, parla con il tuo neurologo che può indirizzarti a un centro partecipante, se del caso.
Leggete di piu’:
https://www.mndassociation.org/research/get-involved-in-research/take-part-in-research/tudca-clinical-trial/?dm_i=40VQ,12366,3ZXJ2Q,3OHEW,1
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La Prova di Fase 1, AT-1501, è Stata Completata con Successo
È terminato uno studio di fase 1 sull’AT-1501, un anticorpo sperimentale coinvolto nell’infiammazione, prodotto in eccesso nelle persone con MND e ritenuto coinvolto nella neurodegenerazione. Il farmaco è stato testato su volontari sani e otto persone con MND ed è risultato essere ben tollerato. Si spera che i dati supporteranno ulteriori studi clinici.
Leggete di piu’:
https://alsnewstoday.com/2019/11/21/anelixis-therapeutics-als-therapy-at-1501-phase-2-clinical-trial/?dm_i=40VQ,12366,3ZXJ2Q,3OTRA,1
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Ultrasuoni Focalizzati Guidati dalla Risonanza Magnetica: Un Nuovo Sistema di Somministrazione per Farmaci MND?
Il rilascio non invasivo di onde ad ultrasuoni in modo controllato e mirato può essere tranquillamente utilizzato per aprire la barriera emato-encefalica (BBB) nelle persone con MND, risulta da un primo studio di sperimentazione sull’uomo. L’approccio, chiamato ultrasuono focalizzato guidato dalla risonanza magnetica (MRgFUS), può fornire accesso ai trattamenti direttamente nella corteccia motoria, la regione del cervello che è maggiormente colpita nelle persone con MND.
Versione originale della newsletter in inglese:
