Sabato, 15 Settembre 2018, l’Associazione ConSLAncio Onlus nella persona del nostro Responsabile delle Relazioni Internazionali, il dott. ing. Silverio Conte, era presente al 4° Simposio SLA dell’ospedale Massachusetts General Hospital (MGH), Boston, Stati Uniti.
Il simposio si è svolto presso il centro per le ricerche neurodegenerative e fa parte di una serie di eventi annuali organizzati per la comunità dal Dipartimento di Neurologia.
La dott.ssa Merit E. Cudkowicz, MD, MSc, Chief Neurologo del MGH, ha aperto i lavori spiegando che ci troviamo di fronte ad un momento di grande fermento per la ricerca con 27 studi e 45 prove cliniche in corso, attualmente al MGH. Nel resto del mondo ci sono un centinaio di ricerche in corso per la SLA che possono essere seguite sul sito web, http://www.clinicaltrials.gov. Attualmente ci sono 4 prove cliniche nella Terza Fase: NurOwn® dell’azienda Brainstorm Cell Therapeutics, Arimoclomol dell’azienda farmacologica Orphazyme, ODM-109 dell’azienda farmacologica Orion Pharmaceuticals, e Methylcobalamin dell’Università di Tokushima, Giappone. Fin’ora la comunità scientifica ha individuato tra i 30 ed i 40 geni collegati alla SLA ed altri sono in fase di esplorazione.
La dott.ssa Cudkowicz ha confermato che il FDA americano obbligherà ogni nuova sperimentazione ad avere un solo comitato istituzionale di revisione per sveltire le prove clinche effettuate con i farmaci.
Il simposio ha visto anche la partecipazione del dott. James D. Berry, MD, MPH, Direttore della clinica SLA al MGH. L’intervento del dott. Berry è stato incentrato su un nuovo farmaco per la SLA, il Radicut (Edaravone®), approvato per la prima volta in ben oltre vent’anni. Il suddetto farmaco, secondo le prove cliniche, può rallentare il progresso della malattia al 33,0% v. placebo e molto raramente porta degli effetti collateriali negativi. Inoltre sempre il dott. Berry ha parlato della scoperta di nuovi geni, promettenti nuovi biomarcatori, nuove terapie e nuovi metodi per le prove cliniche che porteranno in tempi più brevi a trovare una cura.
La dott.ssa Sabrina Paganoni, MD, PhD, il dott. Nazem Atassi, MD e la dott.ssa Ghazaleh Sadri-Vakili, MS, PhD del gruppo MGH hanno dimostrato che tramite la tomografia a emissione di positroni (PET), il biomarcatore PBR28 PET convalida la presenza di una neuroinfiammazione.
Il suddetto gruppo sta inoltre valutando le proteine neurofilamenti in fase: diagnostico e profetico.
Il dott. Berry ha concluso la sua presentazione con una sintesi sulle prove farmaceutiche in corso al MGH e nella comunità seguendo il sito web, http://www. clinicaltrials.gov.
Per l’infiammazione, l’MGH sta valutando i seguenti farmaci: Inosine, RNS60, Tocilizumab, Ibudilast, T regs and IL2 e CD40 Ligand Ab; per le staminali, hanno il NurOwn®. Ci sono altri centri che stanno eseguendo prove cliniche per valutare altri trattamenti con le staminali ovvero Adipose-Derived MSC e CNS10-NPC-GDNF. L’MGH ha un assortimento di prove con le terapie genetiche in cui SOD1 ASO, SOD1 AAV-gene therapy e C9 ASO sono analizzati. Il resto delle prove hanno un misto di meccanismi: Retigabine, GDC0134, AMX0035 (CENTAUR) e Levosimendan Orale. Altri centri stanno valutando Mexiletine, Tumeric e Ampyra.
Lo studio CENTAUR: AMX0035 è uno studio della dott.ssa Paganoni in Fase 2 che valuta la combinazione del fenilbutirrato di sodio e l’acido tauroursodeossicolico (TUDCA). La seconda fase sarà doppio cieco, randomizzato 2:1 con placebo, con un totale di 132 partecipanti, 25 centri, negli Stati Uniti. La sperimentazione avrà una durata di 6 mesi per valutare la sicurezza e tollerabilità dell’AMX0035. Questa fase è stata approvata con l’etichetta aperta e quindi i partecipanti hanno la possibilità di ricevere il farmaco per 12 mesi dopo la conclusione dello studio. In questo studio, è la prima volta in cui viene organizzato solamente 1 comitato istituzionale di revisione “IRB” (IRB=Institutional Review Board) per le ricerche SLA. Tipicamente ogni centro richiede un comitato a parte. Questo è importante perchè rende la struttura delle ricerche più semplice risparmiando tempo. Inoltre, sarà anche la prima volta in cui la forza del paziente SLA sarà misurata durante la prova con il farmaco, entrambi con la valutazione tradizionale del punteggio ALSFRS-R.
Per ulteriori informazioni, visitate il seguente:
http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03127514
La presentazione della dott.ssa Paganoni:
Un aggiornamento della prova clinica Brainstorm NurOwn® è stato presentato dal dott. Berry. La Terza Fase americana è in corso e avrà un totale di 200 partecipanti tra 6 centri negli Stati Uniti, incluso l’MGH. Il dott. Berry ha spiegato alcuni risultati della prova precedente, fase 2a, in cui hanno osservato che il 100% dei pazienti con la progressione rapida della SLA hanno avuto un rallentamento e miglioramento del punteggio ALSFRS-R di ≥ 1.5 punti/mese durante un periodo di 24 settimane. La terza fase farà una valutazione del trattamento dopo le prime 8 settimane con un aumento di dosaggi. La fase precedente ha illustrato un aumento di fattori neurotrofici nel liquido cerebrospinale dopo il NurOwn® che protegge i neuroni. L’obiettivo principale della Terza Fase sarebbe la valutazione della stabilizzazione o rallentamento del punteggio ALSFS-R a 6 mesi.
La presentazione del dott. Berry si è conclusa con un’introduzione sulle terapie genetiche. Con l’aumento di nuovi geni collegati alla SLA, ci troviamo all’inizio di un futuro con nuovi trattamenti. In collaborazione con il dott. Robert Brown, MD, Chief Neurologo, dell’ospedale dell’Università del Massachusetts, sono stati eseguiti alcuni trattamenti a 2 pazienti con la terapia genetica per la SLA. Attualmente un gruppo di collaboratori sta lavorando per sviluppare una terapia per il geno AAV. Le terapie genetiche hanno la possibilità di creare una terapia in cui un singolo trattamento potrebbe durare a vita. I prossimi passi di questo campo potrebbero sviluppare un metodo per modificare i proprio geni della malattia.
L’Associazione ConSLAncio Onlus ringrazia a nome di tutti gli associati e di tutti i malati di SLA che seguono i nostri canali, il Dipartimento di Neurologia dell’ospedale Massachusetts General Hospital (MGH), Boston, per la gentile accoglienza ed invito a questo interessante incontro.
